на лекарства с нови активни съставки съгласно 35a SGB V

Оценка на ползите от лекарства с нови активни съставки съгласно 35a SGB V Оценка на лекарства за осиротели състояния съгласно 35a, параграф 1, изречение 11 във връзка с 5. Глава 12 № 1 изречение 2 VerfO активно вещество: Дата на публикуване: 1 юни 218 г., Федерален смесен комитет, Берлин 218

активни

Страница 2 Съдържание Списък на таблиците. 3 Списък на фигурите. 4 Списък на съкращенията. 5 фон. 7 1 Въведение. 8 2 Оценка на ползите. 1 2.1 Издание. 1 2.2 Проучвания, изискващи прием. 1 2.3 Списък на използваните източници. 15 2.4 Характеристики на изследването. 16 2.5 Крайни точки и статистически методи. 19 2.5.1 Крайни точки, взети предвид при оценката на ползите. 19 2.5.2 Риск от пристрастия на ниво проучване и резултат. 22 2.5.3 Характеризиране на разглежданите крайни точки и оценка на значимостта на пациента. 24 2.5.4 Статистически методи. 3 2.6 Резултати от допълнителната полза. 32 2.6.1 Характеризиране на изследваната популация. 32 2.6.2 Смъртност. 42 2.6.3 Заболеваемост. 42 2.6.4 Качество на живот. 44 2.6.5 Сигурност. 45 2.6.6 Анализи на подгрупи. 52 3 Методологични коментари и оценка на документите. 53 3.1 Статут на разрешение и популация на разрешения от. 53 3.2 Дизайн и методология на разглежданите изследвания. 54 3.3 Ефективност. 57 3.4 Качество на живот. 59 3.5 Сигурност. 59 4 Изисквания за приложение с гарантирано качество. 61 5 Резюме на оценката. 62 препратки. 64 Приложение. 69

Страница 4 Списък на фигурите Фигура 1: Схематичен преглед на изследванията, взети под внимание според продължителността на изследването, възрастовата група и крайните точки, записани (собствена илюстрация). 14 Фигура 2: Поток на пациента в проучването HPN-1-11 [27]. 38

Page 5 Списък на съкращенията AL аргининосуксинат лиаза ALT аланин аминотрансферазата AM-BenefitV лекарствата Benefit оценка Наредба ANOVA Дисперсионен анализ ARG аргиназата 1 площ ASS аргинин-сукцинатсинтетаза AST аспартат аминотрансферазата AUC под кривата CPS Carbamoylphosphate синтетаза 1 CTCAE данни и обща терминология за наблюдение и безопаснот Събития Съвет EMA Европейска агенция по лекарствата EPAR Европейски доклад за обществена оценка ESPED Survey Unit за редки детски болести в Германия G-BA Съвместен федерален комитет GKV Уставно здравно осигуряване HAC Хиперамонемична криза IQWiG Институт за качество и ефективност в здравеопазването ITT Intention-to-Treat ka няма информация CI доверителен интервал MedDRA Медицински речник за регулаторни дейности MITT Модифицирана средна стойност за лечение N/n брой NAGS N-ацетил-глутамат синтетаза NaPBA натриев фенилбутират н.а. не се изчислява PAGN фенилацетилглутамин PP за протокол OTC орнитин транскарбамилаза PT предпочитан термин/s pu фармацевтична компания RCT рандомизирано контролирано проучване/s RR относителен риск

Page 6 SAP SF-15 SF-36 SGB SD SUE UCD UE VerfO WHO-DD План за статистически анализ 15-позиционен кратък формуляр за здравно проучване 36-позиционен кратък формуляр за здравно проучване Код за социално осигуряване Стандартно отклонение Сериозни нежелани събития ) Нежелано (и) събитие (я) Процедурен правилник на Речника на лекарствата на Световната здравна организация на G-BA

Целта на дългосрочната терапия е да осигури нормално психическо и физическо развитие и да избегне хиперамонемия. Терапевтичните мерки включват диета с индивидуално титриран прием на протеини, добавки с незаменими аминокиселини, витамини и минерали, приложение на лекарства, които повишават екскрецията на азот (напр. Натриев фенилбутират) и чернодробна трансплантация (посочена в случай на неонатална проява) като единствената лечебна възможност за лечение. е лекарствен продукт за допълнителна медикаментозна терапия при възрастни и педиатрични пациенти на възраст 2 месеца с нарушения на цикъла на уреята (UCD), които не могат да бъдат лекувани само с диетично ограничаване на протеини и/или заместване на аминокиселини. Това е орална течност. Това е пролекарство, чийто метаболит фенилацетат свързва азота чрез глутамин. Образува се фенилацетилглутамин, който се елиминира чрез бъбреците. е одобрен в САЩ от 213 г. за лечение на нарушения на цикъла на урея. Механизмът на действие е сравним с този на натриевия фенилбутират, предлаган на пазара.

Фигура 1: Схематичен преглед на проучванията, взети под внимание според продължителността на проучването, възрастовата група и записаните крайни точки (собствена илюстрация) Активна съставка