По-нататъшното развитие на Crispr - генни ножици се бори със затлъстяването - поне при мишки

Генната ножица Crispr е противоречива. Сега, с по-нататъшно развитие, изследователите са успели да предотвратят затлъстяването при мишки. Crispr не реже гените, но променя тяхната активност.

С по-нататъшното развитие на ножиците на гена Crispr американски изследователи предотвратиха развитието на затлъстяване при мишки. За разлика от оригиналния метод, Crispr не отрязва генетичния материал, а само променя активността на целевите гени. Методът може да се използва и за много други заболявания, които - като някои форми на затлъстяване - се основават на недостатъчна активност на определени гени, пишат изследователите в специализираното списание "Science".

„Проучването трябва да се разбира като проучване за осъществимост, което показва, че методът работи ефективно при мишки, за да регулира активността на гените“, обяснява Ленарт Рандау от Института за наземна микробиология „Макс Планк“ в Марбург, който не участва в изследването. беше. "Въпреки това е нереалистично да се предположи, че ще се използва за лечение на затлъстяване при хората."

Crispr/Cas9 трябва да предотвратява заболявания

С генните ножици Crispr/Cas9 могат да бъдат насочени целеви области в генома. Двойната верига на ДНК се изрязва и генетичната информация се променя по време на последващия ремонт. В медицинската област експертите се надяват, че дефектните гени например могат да бъдат изключени и болестите, базирани на тях, да бъдат излекувани. Процесът се тества в много лаборатории. Все още обаче трябва да бъдат решени множество методологични проблеми и трябва да се отговори на въпросите за безопасността на процедурата, преди да може да се използва рутинно при хората.

Усъвършенстваният метод, използван от изследователите, работещи с Navneet Matharu от Калифорнийския университет в Сан Франциско, използва системата за търсене, известна от конвенционалния метод Crispr, с която може да бъде насочена определена област от генетичен материал. След това генетичният материал не се изрязва - „ножиците“ от Crispr се заменят с нещо като контролен блок. Това повишава регулирането на активността на въпросния ген - оттук и името Crispra за "Crispr активиране". Идеята: В случаите, когато едно от двете съществуващи копия на ген не работи, активността на непокътнатия вариант може да бъде увеличена. По този начин загубата на дефектния вариант се компенсира.

Гени, участващи и в хората

В две независими серии от експерименти изследователите насочват гени в мозъка на мишки, които са свързани с развитието на затлъстяване, SIM1 и MC4R. Тези гени регулират, наред с други неща, чувството на глад и ситост. Едно от двете генни копия е дефектно при всяко от животните. В резултат на това те се хранят неконтролирано и стават изключително наднормено тегло. И при хората тези гени участват отчасти в развитието на затлъстяването. Според изследователите до 5% от всички хора с изключително наднормено тегло имат мутация в гена MC4R.

На четири седмична възраст мишките получиха еднократна инжекция с инструментите Crispra, преди да напълнеят. "Резултатите бяха драматични", казва Матару, според изявление от нейния университет. Мишките поддържат нормално телесно тегло в дългосрочен план. Нелекуваните животни са различни: „Мишките, които не са получили никакви инжекции с Crispra, не могат да спрат да се хранят. Те започнаха да напълняват до шестседмична възраст и до десетседмична възраст бяха със затлъстяване при нормална диета. "

През дупка в черепа в мозъка

"Въпреки че това проучване е фокусирано върху затлъстяването, ние вярваме, че нашата система може да се използва и в други ситуации, когато наличието на само едно копие на гена причинява заболяване", каза директорът на изследването Надав Ахитув от Калифорнийския университет. „Нашият метод има изключителен терапевтичен потенциал за множество заболявания и ние показваме, че можем да постигнем успех, без да редактираме генома.“ Изследователите цитират сърповидно-клетъчна анемия или мускулна дистрофия на Дюшен. И Ахитув, и Матару са собственици или съоснователи на компании, които изследват генни терапии.

По принцип представеният метод може да се използва и при хора, казва германският изследовател на Crispr Рандау. Все още обаче се нуждае от допълнителни изследвания. „Би било интересно, например, да видим колко дълго компонентите на Crispr действат в клетките и колко дълго се запазва ефектът.“ Друг, все още без отговор въпрос е свързан с формата на администриране. Инструментите Crispr се инжектират директно в мозъка на мишките през дупка в черепа - метод, който не изглежда практичен за лечение на затлъстяване при хора.