Ефективно лечение на тромботична тромбоцитопенична пурпура с каплацизумаб

Каплацизумаб изтласква тромботично-тромбоцитопеничната пурпура обратно в рамките на няколко дни и предпазва органите от допълнително намален кръвен поток.

Тези, които преживяват остра атака на рядкото заболяване тромботично-тромбоцитопенична пурпура, често се борят с трайни, особено неврологични увреждания след това. Международно проучване, включващо Университетската клиника по хематология в Инселспитал Берн, сега потвърди ефективността на иновативната терапия.

Тромботичната тромбоцитопенична пурпура (ТТР) е рядкост с 2 до 3 нови случая на милион годишно. Болестта е животозастрашаваща и засяга предимно по-млади хора, които дотогава са били предимно здрави. Жените малко по-често от мъжете. Ако не се лекува, тромботичната тромбоцитопенична пурпура води до смърт в рамките на няколко дни.

При здрави хора протеиновите ножици ADAMTS13 разделят белтъка на фактора Фон Вилебранд (VWF) в кръвта. Това предотвратява спонтанното залепване на тромбоцитите (тромбоцитите) към VWF и образуването на съсиреци. Тромботичната тромбоцитопенична пурпура се характеризира с липсата на ADAMTS13. Кръвните тромбоцити се слепват, съсиреците запушват съдовете. В резултат на това органите са слабо снабдени с кръв - последствията са инфаркт, инсулт и бъбречна недостатъчност. Тромботичната тромбоцитопенична пурпура е автоимунно заболяване, при което автоантителата причиняват тежък дефицит на ADAMTS13.

Досега стандартната терапия се състоеше от ежедневен плазмен обмен (отстраняване на автоантитела, доставка на ADAMTS13) в комбинация с имуносупресивни лекарства, които потискат производството на автоантитела. Въпреки това лечение, 10 до 20 процента от пациентите все още умират по време на остър пристъп. В допълнение, повече от половината от оцелелите имат трайно увреждане на органи и ограничения, особено под формата на неврологичен дефицит, а рецидивите са чести.

Каплацизумаб бързо намалява тромботичната тромбоцитопенична пурпура с ниска честота на рецидив.

Голямо международно проучване, публикувано наскоро в New England Journal of Medicine (NEJM) с участието на Университетската клиника по хематология в Inselspital Bern, потвърди ефективността на новото лечение с каплацизумаб.

Новата терапия тласка тромботично-тромбоцитопеничната пурпура обратно в рамките на няколко дни и предпазва органите от допълнително намален кръвен поток. Каплацизумаб, който е насочен срещу фактора на фон Вилебранд, предотвратява свързването на тромбоцитите с този голям, лепкав протеин. В резултат на това тромбоцитните съсиреци с фактор Von Willebrand не се образуват в малките съдове.

145 пациенти са участвали във фаза III проучване. 72 от тях са получили нанотялото каплацизумаб по време на плазмообменното лечение и в продължение на 30 дни след това. Останалите 73 получиха плацебо за същия период.

С новата активна съставка каплацизумаб острата фаза на тромботично-тромбоцитопенична пурпура приключи след само 2,95 дни за 75% от пациентите. За разлика от това, това беше 4,5 дни при конвенционална терапия. Освен това пациентите се нуждаят от по-малко плазмен обмен и могат да напуснат болницата по-рано.

Страничните ефекти от лечението като цяло са сравними. Както се очаква обаче, леко кървене се наблюдава малко по-често при каплацизумаб (65% срещу 48% при плацебо). И накрая, обещаващите данни от проучване от фаза II, в което беше включен и Бернският отдел по хематология, биха могли да бъдат потвърдени.

Marie Scully, Spero R. Cataland, Flora Peyvandi, Paul Coppo, Paul Knöbl, Johanna A. Kremer Hovinga, Ara Metjian, Javier de la Rubia, Katerina Pavenski, Filip Callewaert, Debjit Biswas, Hilde De Winter et al. за следователите на HERCULES. Лечение с каплацизумаб за придобита тромботична тромбоцитопения. 9 януари 2019 г., New England Journal of Medicine (NEJM). DOI: 10.1056/NEJMoa1806311

Източник: Университетска клиника по хематология и Централна хематологична лаборатория, Инселспитал, Университетска болница Берн