Тедуглутид е първото лекарство за специфично лечение на синдрома на късото черво

От експертна гледна точка

Мартин Стор, Старнберг

Синдромът на късото черво е рядко заболяване, доскоро не се предлагаше специфична терапия. През 2012 г. тедуглутид получи одобрение от Европейската агенция по лекарствата (EMA) за лечение на пациенти със синдром на късото черво в Европа. Одобрението се основава по-специално на данни от проучване фаза III [5]. Понастоящем все още не е ясно дали тези резултати са отразени в ежедневната клинична практика, която е много различна при пациенти със синдром на късото черво.
Лекарствена терапия 2015; 33: 154-5.

Синдромът на късото черво се появява в резултат на резекции на тънките черва. Причините за тези резекции са много; хроничните възпалителни заболявания на червата като болест на Crohn, карцином, мезентериални инфаркти или големи коремни травми са само част от възможните причини [1]. Тънките черва имат подчертана способност да се адаптират, така че дори големи загуби на тънкочревна тъкан могат да бъдат компенсирани. Независимо от това, загубата на тънките черва е твърде изразена при индивидите и способността за адаптация и компенсация е надвишена. Резултатът е синдром на късото черво, който се проявява с много различни клинични картини. Докато при някои пациенти доминират загубите на течности или електролити, недостигът на витамини и микроелементи е по-забележим при други пациенти. За други малабсорбцията на хранителни вещества или комбинацията от всички тези трудности е основният проблем. При синдром на късото черво, засегнатите са изцяло или частично зависими от перорални и парентерални добавки; необходимостта от добавки е променлива.

Останалата дължина на червата от два метра често се посочва като минималната дължина на червата, под която рискът от развитие на синдром на късото черво рязко се увеличава [7]. Фазата на чревна адаптация, която започва след операцията на червата, е изключително променлива и непредсказуема. Механизмите на адаптация са растеж на тънките черва и дилатация, както и хипертрофия на останалите тънки черва. В тази фаза на адаптация на тънките черва оптималното и адекватно хранене е от първостепенно значение и ентералното хранене изглежда насърчава адаптацията. Подкрепящи мерки като лекарствен киселинен блок и парентерално добавяне на липсващи микро- и макроелементи, както и обем, закръглят терапията и придружават прехода към дългосрочна терапия, която започва след фазата на чревна адаптация. Терапевтичните възможности за лечение на синдром на късото черво след фазата на чревна адаптация са ограничени и в момента са ограничени до компенсаторни и поддържащи мерки [6]. В момента най-добрата терапевтична мярка е предсказуема и нежна операция, при която се оставя възможно най-голяма част от тънките черва [7].

коментар

Тедуглутид (Revestive ®), който беше одобрен от EMA през 2012 г. като част от програмата за лекарства сираци, е първото лекарство на разположение за лечение на синдром на късото черво. Аналогът на GLP-2 тедуглутид насърчава адаптацията на червата чрез различни механизми като увеличаване на хипертрофия на вилите, увеличаване на кръвния поток в лигавицата и намаляване на изпразването на стомаха - за да назовем само няколко от механизмите [4]. Ефикасността на тедуглутид е тествана в клинични проучвания при пациенти със синдром на късото черво, преминали фазата на чревна адаптация [2, 5]. От гледна точка на механизма на действие, използването на тедуглутид във фазата на чревна адаптация всъщност изглежда по-интересно, тъй като основните процеси на адаптация протичат в тази фаза. За съжаление няма клинични данни за тази фаза.

Няма съмнение, че тедуглутидът представлява значителен напредък в лечението на синдрома на късото черво. Тедуглутидът вероятно е важна бъдеща перспектива, особено за тези пациенти, които все още са частично или дори напълно зависими от парентерално хранене след фазата на чревна адаптация. В случая с тези пациенти, които според наличните данни от проучването имат потенциална полза, човек не бива да бъде възпиран нито от високите разходи с необходимост от ежедневни инжекции, нито от невероятно високите годишни разходи за терапия от около 280 000 евро годишно [3].

И накрая, изключително радостно е, че тедуглутидът, лекарство за лечение на синдром на късо черво, е тестван и одобрен. За смислена употреба на пациента е необходимо само проучване на регистъра, в което лекуваните пациенти могат да бъдат записани, преди да се отговори на многобройните отворени въпроси. Извън такива проучвания или извън специализирани центрове, тедуглутид трябва да се използва предпазливо.

Изявление за конфликт на интереси

Държавата-членка заявява, че няма конфликт на интереси.