Комбинирана генна терапия срещу свързани с възрастта заболявания

Тео Дингерман

6.11.2019 15:00

Снимка: Adobe Stock/Axel Kock

И ако разгледате конкретно какво се разбира под „множествени свързани с възрастта заболявания“, тогава всъщност има четири съответни свързани с възрастта заболявания, с които учените се справят с „антиейдж генна терапия“: затлъстяване, диабет тип II, Сърдечна недостатъчност и бъбречна недостатъчност.

Изследователите демонстрираха това на лабораторни мишки и публикуваха тази работа в известното списание Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS). Първият автор на статията, д-р. Ной Дейвидсън е ентусиазиран: "Резултатите ... бяха впечатляващи и предполагат, че цялостното лечение на стареенето чрез генна терапия може да бъде по-ефективно от сегашния подход стъпка по стъпка."

Изследователите са избрали три гена, за да проверят тяхната удивителна хипотеза: Генът за фибробластен растежен фактор 21 (FGF21), след това така нареченият ген αKlotho, който кодира протеин на скеле и се счита за хормон против стареене, който е минералът Регулира хомеостазата при бозайници, както и гена за разтворимата форма на рецептора на растежен фактор на миша трансформация 2 (sTGFβR2).

Учените вмъкват тези три гена, поотделно или в комбинация, в специфични за болестта модели на мишки, използвайки адено-асоцииран вирус (AAV) вектор. По този начин те успяха да покажат, че впоследствие различни патологични ефекти могат да бъдат смекчени или напълно елиминирани. Те наблюдават 58% увеличение на сърдечната функция с възходяща аортна констрикция поради сърдечна недостатъчност, 38% намаляване на експресията на а-актин на гладката мускулатура (αSMA) и 75% намаляване на атрофията на бъбречната медула при мишки, които имат едностранна Уретрална обструкция и пълно обръщане на затлъстяването и диабетичните фенотипи при мишки при постоянна диета с високо съдържание на мазнини.

В крайна сметка и четирите заболявания могат да бъдат успешно лекувани чрез генна терапия с един състав, който комбинира две различни терапии в едно. Може да се покаже, че трите гена, въведени от вектора, не са интегрирани в генома на тестваните животни, че те също не са променили геномните копия и че не се предават на бъдещите поколения.

Учените виждат предимството на комбинираната генна терапия във факта, че имунологичните усложнения, като тези, които могат да възникнат при AAV-медиирани терапии, са сведени до минимум. Самият Джордж Чърч коментира работата, че „това изследване бележи крайъгълен камък в усилията за ефективно и ефективно лечение на много заболявания, свързани със стареенето, и потенциално показва осъществим начин за оптимизиране на продължителността на живота и дълголетието“.