Биомарин носи Palynziq

Берлин - Производителят Biomarin разширява портфолиото си, за да включи лекарството Palynziq, което съдържа пегвалиаза. Лекарството се използва за лечение на фенилкетонурия (PKU) при възрастни и юноши на възраст над 16 години. През март Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Европейската агенция по лекарствата (EMA) издаде препоръка за одобрение.

От няколко години насам Biomarin предлага на пазара Kuvan (сапроптерин), лекарство за лечение на хиперфенилаланинемия (HPA) и PKU при пациенти от всички възрасти. Това е синтетично произведено копие на собственото вещество на организма тетрахидробиоптерин (BH4). Тялото се нуждае от това, за да произведе тирозин от фенилаланин. По този начин нововъведеният Palynziq представлява втората възможна възможност за лечение на засегнатите.

Лекарството е показано при пациенти с прекалено високо ниво на фенилаланин над 600 µmol/L кръв, въпреки предходното лечение с налични възможности за лечение. Пегвалиазата има нов начин на действие: пегилираният, рекомбинантен ензим фенилаланин амоняк лиаза може да разгради фенилаланин и по този начин да предотврати натрупването му в тялото и по този начин да облекчи симптомите. Palynziq получи одобрение в САЩ миналата година.

Ефикасността и безопасността са потвърдени във фаза III клинични проучвания: след 18 месеца лечение, по-голямата част от пациентите са имали нива на фенилаланин под 600 µmol/L. В допълнение, когнитивните и психиатрични симптоми се подобриха с продължаване на лечението. Най-честите нежелани реакции при Palynziq са болки в ставите и реакции на мястото на инжектиране, включително еритем и обрив. Лекарството може да причини тежки системни реакции на свръхчувствителност, така че пациентите трябва да бъдат информирани за това как да се държат в такъв случай и за употребата на инжектор за адреналин. Такъв инжектор винаги трябва да се носи от пациента по време на лечението.

Лекарството се предлага на пазара като инжекционен разтвор от 2,5 mg, 10 и 20 mg и се предлага с AVK от 516,71 евро всеки. Най-високата якост се предлага и като опаковка от 10, която струва 4960,12 евро. Първоначално Palynziq се прилага в седмична доза от 2,5 mg веднъж в продължение на четири седмици. След това силата и честотата на инжектиране постепенно ще се увеличават до максимална доза от 60 mg веднъж дневно, докато се постигнат желаните нива на фенилаланин.

PKU е рядко, наследствено метаболитно заболяване. Всички новородени са изследвани за болестта от 60-те години на миналия век. Причината за разстройството е генетична промяна, която засяга протеиновия метаболизъм: Пациентите нямат ензима фенилаланин хидроксилаза (PAH), който разгражда аминокиселината фенилаланин - която се съдържа в много храни, съдържащи протеин - до тирозин.

Ако тялото не може да разгради фенилаланин, аминокиселината се натрупва и може да причини проблеми в мозъка и нервната система. Хората могат да имат неврологични и психиатрични разстройства, включително интелектуални затруднения, тревожност и депресия. Няма лечение за PKU: засегнатите трябва да се придържат през целия си хранителен режим и да консумират само храни с ниско съдържание на фениаланин. Те включват преди всичко плодове, зеленчуци и индустриално произведена нискобелтъчна храна. Повечето пациенти обаче се затрудняват да се придържат към такава диета.