Добре дошли в DAZ.online

Ние предлагаме висококачествено журналистическо съдържание в нашата онлайн оферта. Добрата журналистика струва пари и трябва да се финансира оферта като нашата, за да продължи. За да можете да прочетете съдържанието на DAZ.online, без да плащате директно за него, ние печелим парите си с рекламни партньори и проследяване.

Средства за проследяване: С информацията, съхранявана на вашето устройство, като бисквитки или идентификатори на устройства или подобни, рекламите и съдържанието могат да бъдат адаптирани въз основа на вашия потребителски профил. От тази информация могат да се получат знания за целевата група и да се използват за разработване на продукти.

Подробности за тракерите, използвани в нашата оферта, можете да намерите в нашата декларация за защита на данните. Нашият уебсайт може да се използва само със съгласието за използването на бисквитки.

Уважаеми потребител,
разбираме, че поверителността е вашият приоритет. Моля, разберете и нас, ние трябва да печелим пари с нашата работа, за да можем да поддържаме предложението си.
Ние сме максимално чувствителни, когато обработваме данните на нашите клиенти.

Мерките включват Пълно, модерно криптиране чрез HTTPS, използването на най-новия софтуер и хардуер и внимателният подбор на нашите рекламни партньори.

Следователно, нашата оферта понастоящем не може да бъде разгледана без съгласие за описаните по-горе мерки за рекламиране и проследяване. Все още работим по алтернативно решение за абонамент за нашето цифрово съдържание. На този етап бихме искали да отбележим, че абонаментите за печат също не са цифрови абонаменти.

Лекарства и терапия

Volanesorsen при фамилен синдром на хиломикронемия

В случай на автозомно-рецесивно наследяване има дисфункция на ензима липопротеин липаза (LPL), което означава, че засегнатите нямат хиломикрони, т.е. H. Богатите на триглицериди липопротеини могат да се разпаднат. Резултатът е хипертриглицеридемия със стойности> 880 mg/dl (10 mmol/l), тъй като мазнините, погълнати с храната, не се метаболизират в достатъчна степен. Поради високия процент на мазнини в кръвната плазма, кръвните проби от пациенти с FCS имат млечен, мътен (липемичен) кръвен серум. Заболяването е много рядко: изчислено е, че при един милион души само един или двама души имат мутации в гена LPL или в гени, които влияят на функцията LPL.

Waylivra® се предлага като предварително напълнена спринцовка. Пациентите могат сами да прилагат лекарството подкожно. Препоръчителната начална доза е 285 mg веднъж седмично през първите три месеца, след което антисетивният олигонуклеотид се инжектира на всеки две седмици.

ApoC-III като точка на атака

Много страдащи реагират зле или изобщо не реагират на терапия с понижаващи липидите средства. Дори строгата диета с ниско съдържание на мазнини често не е достатъчна, за да намали риска от панкреатит. Следователно се надяваме, че лечението ще бъде подобрено чрез комбиниране на диетични мерки с активната съставка волансорсен. Това е антисмислен олигонуклеотид, който инхибира образуването на аполипопротеин - C - III (ApoC-III). Този протеин изпълнява важни регулаторни функции в липидния метаболизъм. Например, той инхибира метаболизма на богати на триглицериди липопротеини чрез инхибиране на LPL и чрез LPL-независим метаболитен път (вж. Фигурата). Volanesorsen се свързва селективно с иРНК на ApoC-III, а именно в базова позиция 489 до 508 в рамките на 3'-UTR (нетранслиран регион). Това води до разграждане на пратената РНК. В резултат на това се затруднява транслацията на протеина.

Фиг.: Механизъм на действие на volanesorsen Обикновено богатите на триглицериди липопротеини се разграждат с помощта на липопротеин липаза (LPL) чрез много ефективен LPL-зависим метаболитен път (вляво). В допълнение, хиломикроните могат да се метаболизират чрез LPL-независим механизъм. ApoC-III регулира тези два метаболитни пътя. При пациенти с фамилен синдром на хиломикронемия (FCS), функцията на LPL се нарушава, по-малко ефективният метаболитен път, независим от LPL, се затрупва от разграждането на липопротеините и клирънсът на триглицеридите се намалява (вдясно). Volanesorsen предотвратява транслацията на ApoC-III и по този начин насърчава разграждането на липопротеините чрез LPL-независим метаболитен път (модифициран от Gaudet E et al. NEJM 2014).

Нивата на липидите драстично намаляват

Одобрението на Volanesorsen се основава на резултатите от рандомизираното, контролирано проучване фаза III ПОДХОД и други проучвания. 33 пациенти, които са получавали Volanesorsen, са постигнали значително намаляване на триглицеридите на гладно с около 77% в рамките на три месеца. За разлика от това, плацебо групата, която също включва 33 пациенти, показва увеличение от 18%. Абсолютните стойности на промяната в нивата на триглицеридите в проучването са -19 mmol/l (-1712 mg/dl) с волансорсен и 1 mmol/l (92 mg/dl) с плацебо. Ефектът на антисмисления олигонуклеотид се поддържа в продължение на 52 седмици. Честотата на панкреатит също е била по-ниска при Volanesorsen за 52 седмици, отколкото при плацебо. Пациентите с анамнеза за рецидивиращ панкреатит показват значително намаляване на рецидивите в сравнение с плацебо за 52 седмици.

За по-нататъшно четене

Можете да научите повече за Volanesorsen в нашата добавка „Нови лекарства“. Антисмисловият олигонуклеотид беше представен в брой 10, който беше приложен с DAZ 2019, № 40.

Най-често наблюдаваните нежелани реакции в проучването APPROACH са локални реакции на мястото на инжектиране и намаляване на тромбоцитите. За да се открие и предотврати ранно тромбоцитопения, пациентите трябва да бъдат внимателно наблюдавани по време на лечението. Трябва също така да сте обучени да кажете на Вашия лекар, ако имате необичайно кървене. Признаци на тромбоцитопения могат да бъдат например спонтанни натъртвания, кървене от носа, кървене на венците или необичайно продължително кървене. |

Прес съобщение „Ново: Waylivra (Volanesorsen ®) като първата и единствена терапия, одобрена за FCS“, Akcea Therapeutics Germany GmbH, 20 май 2019 г.

Прес съобщение „Waylivra вече е на разположение“, Akcea Therapeutics Germany GmbH, 22 август 2019 г.

Witztum JL et al. Нива на Volanesorsen и триглицериди при фамилен синдром на хиломикронемия. N Engl J Med 2019; 381 (6): 531-542

Информация за продукта Waylivra ® 285 mg инжекционен разтвор в предварително напълнена спринцовка (към 3 май 2019 г.)

Ramms B, Gordts PLSM. Аполипопротеин С-III в богат на триглицериди метаболизъм на липопротеини. Curr Opin Lipidol 2018; 29 (3): 171-179

Gaudet D et al. Насочване на APOC3 в фамилния синдром на хиломикронемия. N Engl J Med 2014; 371 (23): 2200-2206